Frankfurt am Main, 03. Oktober 2022: DGWA, die Deutsche Gesellschaft für Wertpapieranalyse, freut sich eine Diskussion zu den Investment Highlights von Antisense Therapeutics Limited (ASX: ANP) (FWB: AWY), ("Antisense") zu veröffentlichen. Antisense ist ein australisches Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf Antisense-Medikamente für seltene Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen entwickelt und vermarktet Antisense-Arzneimittel in großen, wenig erschlossenen Märkten für seltene Krankheiten wie Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Welches Problem versucht ANP zu lösen?
In einem 2019 im European Journal of Human Genetics veröffentlichten Forschungsbericht wird geschätzt, dass seltene Krankheiten derzeit etwa 3,5 % bis 5,9 % der Weltbevölkerung betreffen, rund 300 Millionen Menschen weltweit.
Eine der am stärksten beeinträchtigenden Krankheiten ist die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Dabei handelt es sich um eine verheerende genetisch bedingte Muskelerkrankung, die durch den Verlust von Dystrophin mit fortschreitendem Muskelschwund und damit verbundenen Muskelverletzungen verursacht wird, die zu Entzündungen und Fibrose führen und zu 100 % tödlich sind.
DMD betrifft Jungen mit einer Inzidenzrate von 1 auf 3.500 Neugeborene, wobei in den Vereinigten Staaten etwa 18.000 und in Europa etwa 26.000 Jungen betroffen sind.
Die größte Herausforderung bei der Behandlung von DMD-Patienten besteht darin, die Entzündung und die Schädigung der Muskelfasern zu verringern.
Derzeit gibt es keine Heilung für DMD.
Zur Behandlung werden beispielsweise Kortikosteroide eingesetzt, um Schmerzen zu lindern und Entzündungen zu verringern. Diese haben jedoch auch erhebliche Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, verminderte Knochendichte und Wachstumsverzögerung.
Eine der größten Herausforderungen bei der Behandlung von DMD ist die Verringerung der entzündungsbedingten Muskelschäden, die zum Fortschreiten der Krankheit beitragen.
Antisense Therapeutics setzt sich leidenschaftlich dafür ein, eine Therapie zu finden, die die Entzündung reduziert und das Fortschreiten dieser schrecklichen Krankheit aufhält und den Tausenden von betroffenen Jungen das Leben erleichtert.
Wie groß ist der adressierbare Markt?
Einem Bericht von Grand View Research Inc. aus dem Jahr 2018 zufolge wird der DMD-Markt bis 2023 einen Wert von USD 4,1 Milliarden und bis 2030 von USD 10 Milliarden erreichen.
DMD-Behandlungen sind sehr teuer. In den USA liegen die Preise für drei DMD-Behandlungen, die in den letzten vier Jahren zugelassene wurden, zwischen USD 63.000 und USD 300.000 pro Patient und Jahr.
Ein Medikament namens Tysabri, das für die Behandlung schubförmiger Formen der Multiplen Sklerose (MS) und des mittelschweren bis schweren Morbus Crohn zugelassen ist, erzielt einen Umsatz von über USD 1,9 Milliarden pro Jahr.
Die derzeit durchgeführten klinischen Studien könnten die Wirksamkeit für ein breiteres Spektrum von Indikationen für entzündungshemmende Medikamente belegen. Der Markt für entzündungshemmende Medikamente ist immens und wird bis 2027 voraussichtlich USD 191 Milliarden erreichen.
Es wird erwartet, dass ANP Verhandlungen über die Auslizenzierung des Medikaments an Pharmaunternehmen aufnehmen wird, sobald die klinischen Studien in Europa begonnen haben.
Welche Lösungsansätze bietet ANP?
Das Leitmedikament ATL1102 von Antisense Therapeutics blockiert ein wichtiges Entzündungssignal, das das Überleben und die Vermehrung der weißen Blutkörperchen aus dem Blutkreislauf zum Ort der Entzündung erleichtert.
ATL1102 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das den Abbau der Boten-RNA (mRNA) auslöst, die die Anweisungen für das Entzündungssignal vom Zellkern zum Ort der Proteinsynthese trägt - und damit die Expression des Entzündungssignals auf der Zelloberfläche hemmt.
ATL1102 wurde ursprünglich von Ionis Pharmaceuticals entwickelt und ist an Antisense Therapeutics lizenziert. Ionis ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der RNA-gerichteten Therapeutika und ein nachhaltig profitables Mehrproduktunternehmen, das weltweit transformative Medikamente entwickelt.
Im Jahr 2020 schloss Antisense Therapeutics erfolgreich eine klinische Phase-2-Studie mit 9 Jungen mit DMD ab, die an den Rollstuhl gebunden waren (nicht-ambulant). Nach einer 24-wöchigen Behandlung mit ATL1102 zeigten die Jungen eine Verbesserung bzw. eine langsamer als erwartete Verschlechterung der Kraft und Funktion der oberen Gliedmaßen.
Es gab auch Verbesserungen bei mehreren Bioindikatoren, darunter die Verringerung bestimmter Populationen von Entzündungszellen, die Erhaltung der Muskelmasse und die Verringerung des Fettanteils in den Unterarmmuskeln.
Diese hervorragenden Ergebnisse führten dazu, dass die FDA ATL1102 im September 2020 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für DMD gewährte, was bedeutet, dass das Unternehmen nun Anspruch auf eine lukrative Priority Review Designation in den USA hat.
Anfang 2022 präsentierte Antisense Therapeutics auf der Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association neue Plasmaprotein-Daten aus der Phase-II-Studie mit ATL1102 bei DMD, die einen statistisch mittleren Anstieg des grundlegenden metabolischen Plasmapanels zeigen. Dies spricht für das Potenzial von ATL1102, die Knochenregeneration zu fördern und die Knochendichte zu verbessern.
Das Unternehmen befindet sich in einem fortgeschrittenen Planungsstadium für klinische Studien der Phase IIb/III in Europa im Jahr 2022, die zur Kommerzialisierung und Umsatzgenerierung führen und einen erheblichen Wertzuwachs für das Unternehmen bedeuten.
Investment Highlights von ANP:
Antisense Therapeutics hat bekannt gegeben, dass es mit den klinischen Tests für seine Phase-IIb-Studien bei nicht-ambulanten DMD-Jungen beginnen wird. Darüber hinaus forscht das Unternehmen an neuen Indikationen für sein Leitmedikament ATL1102, die im Erfolgsfall den adressierbaren Markt für ATL1102 und die Marktbewertung des Unternehmens erheblich steigern könnten.
Das Unternehmen untersucht neue Indikationen für ATL1102 in Zusammenarbeit mit dem Murdoch Children's Research Institute, um das therapeutische Potenzial von ATL1102 in Tiermodellen für entzündliche Muskelerkrankungen zu erforschen, einschließlich einer neuen Muskelerkrankung namens Limb Girdle Muscular Dystrophy R2 - eine seltene Muskelerkrankung, für die es derzeit keine wirksame Behandlung gibt.
Im November 2021 erhielt das Unternehmen positive Nachrichten vom Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Der PDCO gab eine positive abschließende Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (PIP) des Unternehmens ab und ebnete damit den Weg für den Beginn der klinischen Studien der Phase IIb/III in Europa.
Für die Durchführung der klinischen Studien arbeitet das Unternehmen mit einem führenden Auftragsforschungsinstitut (CRO) in Europa zusammen. Die Zulassungsstudie wird von Parexel International geleitet - einem großen, weltweit anerkannten CRO, das in den letzten 5 Jahren mehr als 1.000 Studien für seltene Krankheiten geleitet hat.
Im Jahr 2021 schloss das Unternehmen eine Kapitalerhöhung mit bedeutenden Zusagen von institutionellen Aktionären ab. Im März 2022 beliefen sich die Barmittel des Unternehmens auf AUD 21,7 Mio. und somit ist Antisense gut aufgestellt, um die ersten zulassungsfähigen klinischen Studien zu beginnen.
Das Unternehmen erforscht auch neue Indikationen für ATL1102 und hat im September mit dem Murdoch Children's Hospital ein Tiermodell für eine entzündliche Muskelerkrankung begonnen, um das therapeutische Potenzial von ATL1102 bei einer neuen Muskelerkrankung zu untersuchen, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungen gibt. Die Studie wird die Wirksamkeit von ATL1102 in Kombination mit anderen Medikamenten zur Wiederherstellung von Dystrophin untersuchen. Dies stellt einen enormen potenziellen Markt für ANP dar, in dem der Umsatz mit Dystrophin-Wiederherstellungsmedikamenten in einem einzigen Quartal 2022 mehr als USD 233 Millionen betrug.
Anfang 2022 begann das Unternehmen eine Zusammenarbeit zur Untersuchung der neurologischen Aspekte von Long COVID-19 mit US-amerikanischen Forschern an der Neuro-COVID-Klinik von Northwestern Medicine in Chicago. Von den ersten 80 Millionen Menschen in den USA, bei denen eine COVID-19-Infektion diagnostiziert wurde und die überlebt haben, haben etwa 30 % der stationär behandelten Patienten und 45 % der nicht stationär behandelten Patienten irgendeine Manifestation des Long-COVID-19-Syndroms entwickelt, was darauf hindeutet, dass mehr als 24 Millionen Menschen von der Krankheit betroffen sein könnten, was einen riesigen adressierbaren Markt darstellt.
Der Vorstand und das Management von Antisense sind für ein Small-Cap-Biotech-Unternehmen außergewöhnlich gut qualifiziert. Die drei leitenden Mitglieder des Managementteams haben zusammen fast 60 Jahre Erfahrung in der Forschung und Entwicklung von Antisense-Medikamenten.
WEITERE INFORMATIONEN
Weitere Informationen zu Antisense Therapeutics finden Sie in den folgenden Links:
1. Research Reports: Antisense Therapeutics - Broker Reports
2. Website des Unternehmens: Antisense Therapeutics
DISCLAIMER & IMPRESSUM: siehe www.dgwa.org